Nadzieja w genach

Problemy z leczeniem chorób rzadkich

Rada Unii Europejskiej zobowiązała Polskę do przyjęcia i wdrożenia Narodowego Programu dla Chorób Rzadkich do końca 2013 r. Właśnie jest przygotowywana jego siódma wersja.

Powstała ogólna strategia poprawy zdrowia i życia osób z chorobami rzadkimi. Dokument pt. „Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich – mapa drogowa” – ogłosił 28 lutego minister zdrowia Bartosz Arłukowicz na konferencji z okazji Dnia Chorób Rzadkich. Jego zdaniem, w najbliższym czasie dokument zostanie ostatecznie przyjęty. – Moim marzeniem jest to, abyście państwo mieli możliwość godnego życia – nie tylko medycznego, ale i społecznego – deklarował, zwracając się do osób cierpiących na rzadkie schorzenia.

Problem w tym, że podobne deklaracje składała dokładnie dwa lata temu minister zdrowia Ewa Kopacz, według której miał on wejść w życie do końca 2011 r.

Poszczególne choroby występują rzadko, łącznie istnieje jednak ok. 7 tys. takich schorzeń. W krajach Unii Europejskiej na choroby rzadkie cierpi 6–8 proc. społeczeństwa, co daje ogólną liczbę chorych między 27 a 36 mln ludzi. Do tej grupy chorób zaliczamy np. mukowiscydozę, hemofilię, chorobę Gauchera, chorobę Pompego, mukopolisacharydozę, dystrofię nerwowo-mięśniową, rdzeniowy zanik mięśni oraz wiele innych, nieleczonych i często mało znanych schorzeń.

Z danych, które przedstawił Zespół ds. Chorób Rzadkich, wynika, że 30 proc. pacjentów dotkniętych jakąś chorobą rzadką umiera przed 5. rokiem życia, a 40–45 proc. zanim skończy 15 lat. Towarzyszy im często niepełnosprawność fizyczna, ale też intelektualna. Schorzenia te odpowiadają ponadto za 30–40 proc. hospitalizacji w szpitalach pediatrycznych i wymagają dużych nakładów środków publicznych, bo leki i metody terapii stosowane u tych chorych są bardzo drogie.

Mimo tych problemów sytuacja osób cierpiących na tzw. choroby rzadkie się poprawia. To wynik m.in. wejścia na rynek nowych leków. Od 2000 r. zgłoszono do oceny EMA 1449 leków przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich, z czego ponad tysiąc otrzymało pozytywną rekomendację. W tym czasie znacznie też skrócił się czas wejścia leku na rynek.

Sytuację może poprawić też fakt, że na finansowanie leczenia chorób rzadkich silny nacisk kładzie Unia Europejska. 28 lutego ogłoszono, że UE przeznaczy dodatkowe 144 mln euro na finansowanie 26 projektów badawczych dotyczących chorób rzadkich. Ich celem będzie opracowanie substancji, które mogą służyć nowym lub ulepszonym terapiom pacjentów oraz poprawa sposobów leczenia chorób rzadkich w szpitalach i placówkach opieki zdrowotnej.

oprac. js

Skąd czerpać siły?

Ks. Rafał Krakowiak - moderator grup Pomocników Matki Kościoła oraz Fundacji Soli Deo organizującej comiesięczne Msze św. w intencji osób w hospicjach i ich bliskich

– Każde poważne cierpienie jest dla dziecka zawsze związane z utratą poczucia bezpieczeństwa. Dzieje się coś, czego ono nie rozumie, z czym mu się trudno pogodzić i co sprawia, że nie może funkcjonować w sposób, do którego jest przyzwyczajone. Dlatego tak ważne jest, żeby rodzice byli przy dziecku i dawali mu poczucie bezpieczeństwa. Muszą też starać się tłumaczyć mu sens i konieczność zabiegów, którym jest poddawane.

Najczęściej rodzice potrafią się zmobilizować i pomóc dziecku w przeżywaniu cierpienia i wspierać je. Nie zawsze jednak potrafią poradzić sobie z własnym cierpieniem, które się w związku z tym pojawia i które zazwyczaj ich przerasta. Wszyscy przyjmujemy w jakiś sposób istnienie cierpienia w świecie, będącego skutkiem grzechu pierworodnego, ale nie odczuwamy go tak boleśnie, dopóki nie uderzy w nas czy w naszych najbliższych. Wówczas stajemy wobec wielkiej pokusy podważenia miłości Boga do nas. Stawiamy sobie też pytania w rodzaju: „Jeśli Bóg mnie tak traktuje, to dlaczego mam Go kochać?”. By się tym pokusom oprzeć, musimy czerpać wewnętrzne siły z modlitwy, sakramentów i Słowa Bożego. Jako ludzie wierzący możemy też swoje cierpienie włączyć w krzyż Chrystusa, który podjął On z miłości do nas, ofiarowując cierpienie w intencji innych. To bardzo trudne, ale daje też nadzieję.